Los craneofaringiomas son tumores cerebrales de tratamiento altamente complejo. Se conoce que buena parte de los craneofaringiomas papilares presentan mutaciones en el gen BRAF V600E. Sin embargo hasta la fecha no se conoce si existe benefecio del tratamiento molecular dirigido para esta mutación.

El New England Journal of Medicine ha publicado recientemente los resultados de un trabajo dirigido a estudiar el papel de los inhibidores de esta vía molecular. Para ello incluyeron pacientes con craniofaringiomas que no habían sido radiados y presentaban mutación en el gen BRAF para recibir tratamiento con vemurafenib–cobimetinib . Se determinó el resultado del tratamiento en funciómn de la respuesta radiológica a los 4 meses.

De un total de 16 pacientes en 15 se observaron resultados altamente favorables con reducción de la masa tumoral en una media del 91%. El seguimiento medio fue de 24 meses con un intervalo libre de progresión a los 12 meses del 87% y a los 24 meses del 58%. Tres pacientes abandonaron el tratamiento pro efectos adversos. El unico de los pacientes que falleció no había presentado respuesta al tratamiento.

Pese a los prometedores resultados serán necesarios futuros estudios para determinar la efectividad de este tratamiento.

Fuente: Brastianos PK, Twohy E, Geyer S, Gerstner ER, Kaufmann TJ, Tabrizi S, Kabat B, Thierauf J, Ruff MW, Bota DA, Reardon DA, Cohen AL, De La Fuente MI, Lesser GJ, Campian J, Agarwalla PK, Kumthekar P, Mann B, Vora S, Knopp M, Iafrate AJ, Curry WT Jr, Cahill DP, Shih HA, Brown PD, Santagata S, Barker FG 2nd, Galanis E. BRAF-MEK Inhibition in Newly Diagnosed Papillary Craniopharyngiomas. N Engl J Med. 2023 Jul 13;389(2):118-126.