A principios de Septiembre el New England Journal of Medicine ha publicado los resultados del ensayo clínico destinado a evaluar la efectividad del Fenilbutirato de sodio-Taurursodiol para detener la progresión de la ELA (Esclerosis lateral amiotrófica). Dicha detención estaría fundamentada en la capacidad de estos compuestos para reducir la mortalidad neuronal en modelos experimentales.

El estudio, de carácter multicéntrico y doble ciego, contó con un total de 137 participantes que fueron aleatorizados en proporción 2:1, de manera que 89 pacientes recibieron el medicamento de prueba y los 48 restantes recibieron placebo. Para determinar el efecto del fármaco se empleó la escala funcional ALSFRS-R  (Amyotrophic Lateral Sclerosis Functional Rating Scale–Revised) durante un seguimiento de 24 semanas. Dicha escala valora de 0 a 48 las capacidades neurológicas en enfermos con esta patología, de manera que una mayor puntuación corresponde a una mejor situación neurológica.

El trabajo mostró cómo en el grupo de enfermos tratados con Fenilbutirato de sodio-Taurursodiol la caída en la puntuación de la escala se amortiguaba de forma modesta pero significativa, un promedio de 0,42 puntos por mes. Esta ligera diferencia no se acompañó de variación en otras medidas como la pérdida de fuerza muscular, necesidad de traqueostomía, asistencia respiratoria, hospitalización o fallecimiento (considerados como “variables secundarias” en el diseño de este ensayo clínico).

Si bien los resultados de este ensayo confieren una muy modesta ventaja al Fenilbutirato de sodio-Taurursodiol para detener la progresión de la ELA, sin duda serán necesarios futuros trabajos de cara a definir el papel de estos compuestos en el tratamiento de la enfermedad.

Fuente: Sabrina Paganoni  ¹ , Eric A Macklin  ¹ , Suzanne Hendrix  ¹ , James D Berry  ¹ , Michael A Elliott  ¹ , Samuel Maiser  ¹ et al. Trial of Sodium Phenylbutyrate-Taurursodiol for Amyotrophic Lateral Sclerosis. N Engl J Med. 2020 Sep 3;383(10):919-930.